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一种新的可能对治疗rett有用的已经上市的药物

时间:2013-11-28 09:13来源:rett关爱中心




一种新的可能对治疗rett有用的已经上市的药物 
------丹丹爸



原文链接地址
http://sfari.org/news-and-opinion/conference-news/2013/society-for-neuroscience-2013/existing-drugs-could-treat-rett-syndrome-studies-suggest/?utm_source=Autism+research+news+from+SFARI.org&utm_campaign=6370e15670-SFARI_Newsletter_SFN_20131113&utm_medium=email&utm_term=0_0a60ccb345-6370e15670-388518457


中文大致内容:


2010年的研究揭示,神经细胞族中的一种如果严重缺乏mecp2蛋白,在老鼠模型上将会导致大多数rett的典型症状。这种神经元是表达GABA物质,是一种使神经回路镇静的化学信息素。
最新研究表明,如果表达GABA的神经元重新获得mecp2蛋白,而且,仅仅是其中大脑中四分之一的这样的细胞获得,rett症状的恢复效果都出奇地好。这是休斯顿Baylor药学院Huda Zoghbi实验室的成果。
这个结果是令人惊奇的,因为原来的研究表明,缺乏mecp2的神经胶质细胞会造成rett症状。但是,新的试验中,神经胶质细胞仍旧是缺乏mecp2蛋白的(但是,症状却好转了)。
然而,一些诸如战抖,呼吸困难等一些症状并没有缓解,这表明,GABA和神经胶质细胞都和rett症状相关。不管怎么说,找到了一种新的和rett症状相关的神经元细胞。有一种叫做vigabatrin的癫痫药物能提高GABA物质,这种药是已经批准可以对儿童用药的。
另一位来自麻省理工的博士后指出,一种治疗哮喘的药物clenbuterol可以改善rett老鼠的运动和呼吸机能,寿命也延长。clenbuterol是安全的,因为它被很多人偷偷使用来增加肌肉。clenbuterol可以提高rett老鼠的小脑中的IGF-1和BDNF到正常水平。BDNF是一种脑部自己产生的,收到mecp2基因调控的神经营养因子,它本身很难从外部获得,因为它不容易通过血脑屏障。

以上研究成果是2013年神经科学年会上发表的。


----------------仅供参考------------------


                                                                                                           鸣谢:丹丹爸,香港家恩妈等
                                                                                                                 RETT家庭关爱中心编

                                                                                                                           2013/11/28